Terapias oncológicas avanzadas
La primera CAR-T pública, por menos de 90.000 €
Hablamos de una terapia desarrollada en un hospital público para un tipo de leucemia linfoblástica aguda. Por fin sabemos su precio: 89.270 euros, lejos de los más de 300.000 que cuestan las otras CAR-T que ahora se utilizan, de fabricación industrial.

Un gran hito europeo
En España se dio luz verde, el pasado 1 de febrero, a una nueva terapia avanzada oncológica, de nombre ARI-0001. Es la primera CAR-T de origen no industrial que una agencia nacional del medicamento autoriza en la Unión Europea. En este caso quien ha concedido esa autorización es la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
El éxito de la I+D del Clínic
ARI-0001 ha sido desarrollada y producida íntegramente en un hospital del sistema público de salud,el Hospital Clínic de Barcelona. Este proyecto se hizo posible gracias al sueño de Ari, una joven con leucemia linfoblástica aguda, que falleció a causa de esta enfermedad en 2016.
Esta terapia CAR-T está indicada para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda de células B en mayores de 25 años que no mejoran con los tratamientos convencionales y que no disponen de más opciones de tratamiento.
La segunda terapia avanzada pública
ARI-0001 es la segunda terapia avanzada de origen no industrial que la AEMPS autoriza en España.
La primera fue NCI, autorizada por la AEMPS en enero del 2019, una terapia destinada al tratamiento de pacientes adultos con lesión medular y fue desarrollada por el Hospital Puerta de Hierro de Madrid.
Esperemos que estas dos terapias avanzadas de origen no industrial, que han sido desarrollados en hospitales públicos de nuestro Sistema Nacional de Salud, sean las primeras de otras muchas que están por venir. OCU tiene claro que eso será posible cuando se invierta lo suficiente en la I+D pública.
En un futuro, en más hospitales públicos
Por el momento, ARI-0001 solo está autorizada para su uso en el Hospital Clínic de Barcelona. Pero ya está en marcha un ensayo clínico en otros 9 hospitales repartidos por las provincias de Barcelona, Madrid, Murcia, Navarra, Salamanca, Sevilla y Valencia, con el objetivo deampliar su uso y su producción a más hospitales.
¿Qué son las CAR-T y para qué sirven?
Las CAR-T están clasificadas como medicamentos y se incluyen en el grupo de las terapias avanzadas. Se llaman así a aquellas basadas en una o varias técnicas de última generación, ya sean celulares, genéticas o de ingeniería de tejidos.
Actualmente las CAR-T están indicadas para diversos tipos de cánceres hematológicos. El día de mañana es posible que, a partir de ellas, se acaben desarrollando tratamientos para muchas otras enfermedades en las que nuestro sistema de defensa es la pieza clave.
Su desarrollo es complejo ya que se parte de las propias células del sistema inmunitario del paciente, concretamente de los llamados linfocitos T. Primero se extraen de cada paciente y, luego, son modificadas genéticamente.
Esos cambios permiten que los linfocitos T modificados desarrollen un receptor concreto en su pared celular que les sirve para reconocer y unirse a la proteína diana específica de las células cancerígenas a tratar. De esta forma los linfocitos T modificados reconocen las células cancerígenas propias como un agente dañino y las destruyen. En el caso de la leucemia linfoblástica aguda de células B, las células cancerígenas son linfocitos B anómalos, inmaduros, que llegan a reemplazar al resto de células sanguíneas.
Precisamente, el nombre de CAR-T viene de sus iniciales en inglés Chimeric Antigen Receptor, o receptor de antígeno quimérico, y la "T" hace referencia a los linfocitos T del paciente.
Un gran ahorro: pagaremos 3,5 veces menos
Hasta que apareció ARI-0001, en España solo se comercializaban dos tratamientos CAR-T y los dos son de fabricación industrial:
- uno, llamado Kymriah, de la compañía Novartis, con un precio notificado de 320.000 euros;
- y el otro, de nombre Yescarta, de los laboratorios Gilead, con un precio notificado de 327.000 euros.
El precio de ARI-0001 es de 89.270 euros, que es 3,5 veces menos que el de los CAR-T industriales.
Medicamentos para todos
Todos estos tratamientos son de uso hospitalario y están financiados íntegramente por el Sistema Nacional de Salud, con un dinero que procede de los impuestos que todos pagamos. El desarrollo y la producción de terapias avanzadas dentro de los hospitales públicos no es solo una buena noticia para los pacientes afectados sino para el conjunto del Sistema Nacional de Salud que consigue alternativas de tratamiento tan eficaces y seguras como las que desarrolla la industria farmacéutica, pero a precios justos y no abusivos.
En OCU no queremos medicamentos a precio de oro, que pueden hacer peligrar el acceso a ellos, por eso reivindicamos #medicamentosparatodos. Además, necesitamos tu firma para conseguirlo: