Día Mundial de las Enfermedades Raras

El 28 de febrero (o el 29 en los años bisiestos) se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Esta fecha es el momento central de la activa campaña de sensibilización que anualmente lleva a cabo la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), para tratar de concienciar y sensibilizar a la sociedad sobre estas patologías poco frecuentes, pero que en su conjunto afectan a miles de personas: se estima que hay 3 millones de afectados en España, y entre 15 y 36 millones en el conjunto de la Unión Europea. 

OCU, con FEDER y a los afectados

En FEDER llevan años trabajando desde distintos enfoques para mejorar la situación de enfermos y familias, las campañas de años anteriores se han centrado en aspectos como la lucha contra la falta de equidad y las injusticias que viven las familias afectadas, la necesidad de dar visibilidad a los enfermos y la máxima difusión a estas patologías,en la necesidad de un acceso a un rápido diagnóstico, así como a un tratamiento adecuado.

En este 2023 insisten en la necesidad de seguir trabajando, de conseguir un diagnóstico que dé esperanza a los enfermos y sus familias: el objetivo, una vez más, es concienciar sobre la realidad de las enfermedades raras y llamar la atención sobre la necesidad de impulsar la investigación, de ampliar los recursos y dar esperanza. Su lema este año es "Haz que el tiempo vaya a nuestro favor": con el #tiempoafavor, con un rápido diagnóstico, las expectativas son mejores, mientras que un retraso en el diagnóstico agrava los síntomas y empeora claramente la calidad de vida de millones de familias.

Desde OCU siempre hemos manifestado nuestro apoyo a la Federación Española de Enfermedades Raras, y a las asociaciones que la integran, y desde nuestras publicaciones hemos tratado de ayudar a los afectados de enfermedades raras en su objetivo de divulgar la máxima información sobre estas patologías.

Tratamientos vitales, investigación necesaria

Es fundamental garantizar el acceso al tratamiento necesario, independientemente de la situación económica de la persona afectada y su familia: en ese sentido, OCU está a favor de articular mecanismos estables que garanticen la financiación y acorten el proceso de acceso a los medicamentos "huérfanos", término que hace alusión a una situación de abandono por parte de la industria farmacéutica, que no investiga ni desarrolla tratamientos para estas enfermedades porque no resulta rentable.

Tanto en Europa como en Estados Unidos, las autoridades han establecido medidas para incentivar la investigación y desarrollo de estos fármacos, como el abaratamiento y simplificación de los procedimientos administrativos o la concesión de largos periodos de exclusividad sobre su comercialización.

Sin embargo, hecha la ley, hecha la trampa. Es preciso prestar atención a que no se produzcan situaciones injustas: por ejemplo, que un laboratorio adquiera los derechos de comercialización de un medicamento ya existente, usado con normalidad fuera de su indicación original en el manejo de una enfermedad rara, para después solicitar autorización oficial como medicamento huérfano y aprovechar ese momento para incrementar escandalosamente su precio, algo que ya ha sucedido.

A juicio de OCU y de otras organizaciones de consumidores europeas, el sistema de incentivos debe servir realmente para estimular la investigación y desarrollo de verdaderos nuevos tratamientos para enfermedades raras y no para que los laboratorios se lucren a costa de un conocimiento ya existente.

El tiempo apremia: como recuerdan desde FEDER, con el #Tiempoafavor conseguiríamos mejorar la calidad de vida de más de 3 millones de familias en España.